Ante la situación del menor Tomás Ross y el medicamento que su familia ha solicitado, el Ministerio de Salud y el Instituto de Salud Pública declara lo siguiente:
1.- Tal como se lo expresamos a la familia, entendemos y empatizamos con los esfuerzos que están realizando por encontrar el mejor tratamiento para su hijo Tomás.
2.- Que en dos oportunidades las autoridades ministeriales se han reunido con Camila Gómez y Alex Ross, padres del menor, una en marzo en Santiago y otra el 17 de mayo en Ñuble, oportunidad en la que también estuvo presente Marcos Reyes, presidente de la Corporación Familias Duchenne Chile.
3.- Respecto del medicamento, tal como se ha señalado, la terapia génica con delandistrogene moxeparvovec-rokl (DM) (Elevydis®) cuenta con una “aprobación acelerada” por parte de la Agencia Federal de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos, FDA. Esta aprobación acelerada se basa en desenlaces intermedios o ‘sustituto’, sin esperar a ver el beneficio clínico.
4.- La aprobación acelerada no significa que exista evidencia de eficacia clínica del medicamento, y que eventualmente incluso pudiese ser retirada en vista de mayores antecedentes. Por su parte la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) está a la espera de los resultados de estudios fase III para evaluar la aprobación de este producto.
5.- Por tanto, aún no hay evidencia que demuestre la efectividad clínica del medicamento. Se requieren mayores estudios, y en ese contexto, el Ministerio de Salud se puso a disposición para facilitar la internación acelerada del medicamento al país, a través de un permiso especial del ISP, en caso que la familia así lo decidiera.
6.- Desde el Ministerio de Salud hemos tomado varias medidas asociadas a este tipo de casos, donde se destaca: la creación de una Oficina Nacional de Condiciones Crónicas Complejas y Enfermedades Poco Frecuentes dependiente de la División de Prevención y Control de Enfermedades; el patrocinio al proyecto de Ley de Enfermedades Poco Frecuentes que está en la Comisión de Salud del Senado; mejoras a la Ley Ricarte Soto y la implementación del Acuerdo de Riesgo Compartido con los laboratorios para medicamentos específicos y de alto costo.
7.- Seguiremos siempre disponibles a conversar y entregar colaboración, de acuerdo al marco normativa de las políticas públicas existentes.
8.- Cabe señalar que el Presidente Gabriel Boric recibirá a la familia el próximo miércoles 29 de mayo en La Moneda.
Fuente: Minsal.